Inhoud
- Wat is een weesgeneesmiddel?
- Waarom sommige medicijnen 'weesgeneesmiddelen' zijn
- Stimulansen om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren
- Het Amerikaanse Office of Orphan Product Development
- De Amerikaanse Orphan Drug Act van 1983
- Effect van de Orphan Drug Act in U.S. Pharmaceuticals
- Voorbeeld van geneesmiddelen die beschikbaar zijn vanwege de wet op weesgeneesmiddelen
- Internationaal onderzoek en ontwikkeling voor weesgeneesmiddelen
- Comité voor weesgeneesmiddelen
- Regeling weesgeneesmiddelen
Wat is een weesgeneesmiddel?
Een weesgeneesmiddel is een medicijn (farmaceutisch) dat onderontwikkeld blijft vanwege het ontbreken van een bedrijf om het medicijn rendabel te vinden.De reden dat het medicijn niet winstgevend is, is vaak dat er relatief weinig mensen zijn die het medicijn zullen kopen als dit wordt afgewogen tegen het onderzoek en de ontwikkeling die nodig zijn om het medicijn te produceren. In eenvoudige bewoordingen: weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen waarvan bedrijven verwachten dat ze er niet veel geld aan verdienen, en in plaats daarvan hun inspanningen richten op geneesmiddelen die geld opbrengen.
Waarom sommige medicijnen 'weesgeneesmiddelen' zijn
Farmaceutische (geneesmiddelen) en biotechbedrijven onderzoeken en ontwikkelen voortdurend nieuwe medicijnen om medische aandoeningen te behandelen, en er komen regelmatig nieuwe medicijnen op de markt. Mensen die aan zeldzame ziekten of aandoeningen lijden, zien daarentegen niet dezelfde aandacht voor geneesmiddelenonderzoek voor hun ziekten. Dit komt doordat hun aantal klein is en daarom is de potentiële markt voor nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van deze zeldzame ziekten (gewoonlijk "weesgeneesmiddelen" genoemd) ook klein.
Een zeldzame ziekte komt voor bij minder dan 200.000 personen in de Verenigde Staten of bij minder dan 5 per 10.000 personen in de Europese Unie. Regelgevende overheidsinstanties in de Verenigde Staten en de Europese Unie hebben daarom maatregelen genomen om deze ongelijkheid in de ontwikkeling van geneesmiddelen te verkleinen
Stimulansen om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren
Erkennend dat er in de VS geen adequate medicijnen voor zeldzame aandoeningen waren ontwikkeld en dat farmaceutische bedrijven daadwerkelijk financieel verlies zouden lijden bij het ontwikkelen van medicijnen voor zeldzame aandoeningen, keurde het Amerikaanse Congres in 1983 de Orphan Drug Act goed.
Het Amerikaanse Office of Orphan Product Development
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is verantwoordelijk voor het waarborgen van de veiligheid en effectiviteit van medicijnen op de markt in de Verenigde Staten. De FDA heeft het Office of Orphan Product Development (OOPD) opgericht om te helpen bij de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen (en andere medische producten voor zeldzame aandoeningen), inclusief het aanbieden van onderzoekssubsidies.
Weesgeneesmiddelen moeten, net als andere medicijnen, nog steeds veilig en effectief worden bevonden door middel van onderzoek en klinische proeven voordat de FDA ze goedkeurt voor marketing.
De Amerikaanse Orphan Drug Act van 1983
De Orphan Drug Act biedt prikkels om bedrijven ertoe aan te zetten medicijnen (en andere medische producten) te ontwikkelen voor de kleine markten van personen met zeldzame aandoeningen (in de VS treft 47 procent van de zeldzame aandoeningen minder dan 25.000 mensen). Deze prikkels zijn onder meer:
- Federale belastingkredieten voor het uitgevoerde onderzoek (tot 50 procent van de kosten) om een weesgeneesmiddel te ontwikkelen.
- Een gegarandeerd 7-jarig monopolie op de verkoop van geneesmiddelen voor het eerste bedrijf dat FDA-marketinggoedkeuring voor een bepaald medicijn heeft verkregen. Dit geldt alleen voor het goedgekeurde gebruik van het medicijn. Een andere aanvraag voor een ander gebruik zou ook door de FDA kunnen worden goedgekeurd, en het bedrijf zou ook voor dat gebruik exclusieve marketingrechten voor het medicijn hebben.
- Vrijstellingen van aanvraagkosten voor geneesmiddelengoedkeuring en jaarlijkse FDA-productkosten.
Voordat de wet op weesgeneesmiddelen werd aangenomen, waren er maar weinig weesgeneesmiddelen beschikbaar om zeldzame ziekten te behandelen. Sinds de wet zijn meer dan 200 weesgeneesmiddelen door de FDA goedgekeurd voor marketing in de VS.
Effect van de Orphan Drug Act in U.S. Pharmaceuticals
Sinds de Orphan Drug Act in 1983 tot stand kwam, is deze verantwoordelijk voor de ontwikkeling van veel medicijnen. Vanaf 2012 waren er minstens 378 geneesmiddelen die via dit proces zijn goedgekeurd, en het aantal blijft stijgen.
Voorbeeld van geneesmiddelen die beschikbaar zijn vanwege de wet op weesgeneesmiddelen
Tot de goedgekeurde geneesmiddelen behoren onder meer:
- Adrenocorticotroop hormoon (ACTH) voor de behandeling van infantiele spasmen
- Tetrabenazine voor de behandeling van chorea die optreedt bij mensen met de ziekte van Huntington
- Enzymvervangende therapie voor mensen met de glycogeenstapelingsziekte, de ziekte van Pompe
Internationaal onderzoek en ontwikkeling voor weesgeneesmiddelen
Net als het Amerikaanse Congres heeft de regering van de Europese Unie (EU) de noodzaak erkend om onderzoek naar en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen op te voeren.
Comité voor weesgeneesmiddelen
Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA), opgericht in 1995, is verantwoordelijk voor het waarborgen van de veiligheid en werkzaamheid van medicijnen op de markt in de EU. Het brengt de wetenschappelijke bronnen van de 25 EU-lidstaten samen. In 2000 werd het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) opgericht om toezicht te houden op de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen in de EU.
Regeling weesgeneesmiddelen
De verordening betreffende weesgeneesmiddelen, aangenomen door de Europese Raad, biedt stimulansen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen (en andere medische producten voor zeldzame aandoeningen) in de EU, waaronder:
- Vrijstelling van vergoedingen met betrekking tot het goedkeuringsproces voor marketing.
- Een gegarandeerd 10-jarig monopolie op de verkoop van medicijnen voor het eerste bedrijf dat EMEA-marketinggoedkeuring voor een medicijn kreeg. Dit geldt alleen voor het goedgekeurde gebruik van het medicijn.
- Communautaire vergunning voor het in de handel brengen - een gecentraliseerde procedure van vergunning voor het in de handel brengen die zich uitstrekt tot alle lidstaten van de EU.
- Protocolbijstand, dat wil zeggen het verstrekken van wetenschappelijk advies aan farmaceutische bedrijven over de verschillende tests en klinische proeven die nodig zijn om een geneesmiddel te ontwikkelen.
De verordening inzake weesgeneesmiddelen heeft in de EU hetzelfde gunstige effect gehad als de wet op weesgeneesmiddelen in de VS, waardoor de ontwikkeling en het op de markt brengen van weesgeneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen aanzienlijk is toegenomen.
Conclusie over de wet op weesgeneesmiddelen
Er is op dat moment veel controverse over de wet op weesgeneesmiddelen, met de behoefte aan behandelingen voor zeldzame ziekten aan de ene kant en vragen over duurzaamheid aan de andere kant. Gelukkig hebben deze daden, zowel in de Verenigde Staten als in Europa, mensen bewust gemaakt van de vele zeldzame ziekten, die bij elkaar opgeteld niet zo ongewoon zijn.
- Delen
- Omdraaien
- Tekst