Doorbraken in maculaire degeneratie

Inhoud

• Soorten AMD
• Klinische proeffasen
• Opkomende behandeling voor natte LMD
• Opkomende behandeling voor droge LMD
• Een woord van Verywell

Leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) is de meest voorkomende oorzaak van blindheid in de Verenigde Staten. De aandoening kan in twee vormen voorkomen, waaronder natte LMD en droge LMD. Er is momenteel geen remedie voor AMD en er is geen behandeling beschikbaar voor de droge vorm van de ziekte (behalve preventieve maatregelen).

Wetenschappers werken er hard aan om nieuwe oplossingen te vinden in de vorm van doorbraken op het gebied van maculaire degeneratie, opkomende behandelingen en nieuw onderzoek dat mensen met AMD kan helpen hun visie zo lang mogelijk vast te houden.

Soorten AMD

Droge AMD en natte AMD hebben verschillende kenmerken.

Droge AMD

Droge LMD is de meest voorkomende vorm van de ziekte; het gaat om de aanwezigheid van zeer kleine gele afzettingen, drusen genaamd, die artsen kunnen detecteren door een oogonderzoek uit te voeren.

Drusen zijn aanwezig als een normaal onderdeel van veroudering; maar bij AMD beginnen deze afzettingen te groeien (in omvang en / of aantal). Deze toename van drusen kan het proces van achteruitgang van de macula (een ovaal geelachtig gebied nabij het midden van het netvlies) in gang zetten.

De macula is verantwoordelijk voor een helder en duidelijk zicht.) Het netvlies is een laag van lichtgevoelige cellen die zenuwimpulsen opwekken, die naar de oogzenuw worden gestuurd en vervolgens naar de hersenen gaan, waar beelden worden gevormd.

Naarmate droge LMD voortschrijdt, beginnen drusen te groeien en / of in aantal toe te nemen en kan het centrale gezichtsvermogen langzaam worden verminderd als gevolg van verslechtering van de macula.

Wat u kunt verwachten als u droge maculaire degeneratie heeft

Natte AMD

Droge AMD kan zich ontwikkelen tot de natte vorm van de ziekte. Bij natte LMD zijn abnormale bloedvaten betrokken die zich onder het netvlies beginnen te ontwikkelen. Natte LMD vordert vaak zeer snel en kan ertoe leiden dat een persoon gezichtsverlies ervaart als gevolg van oedeem of bloeding van deze onrijpe bloedvaten, wat resulteert in snelle schade aan de macula.

Wat u moet weten over natte maculaire degeneratie

Klinische proeffasen

Om te begrijpen waar een mogelijke nieuwe behandeling of medicijn precies staat, met betrekking tot de waarschijnlijkheid dat het beschikbaar komt voor de consument, is het belangrijk om iets over medisch onderzoek te begrijpen.

Een nieuw medicijn of een nieuwe behandeling moet verschillende fasen van klinische proeven doorstaan ​​voordat het product op de markt kan worden gebracht of aan het publiek kan worden verkocht. Er zijn verschillende fasen van medische onderzoeken, waaronder:

• Fase l: Een experimentele behandeling of medicatie wordt getest op een beperkt aantal mensen (meestal tussen de 20 en 80 deelnemers aan de studie). Deze eerste fase is gericht op het testen van de veiligheid van het medicijn en het identificeren van mogelijke bijwerkingen.
• Fase II: Zodra een medicijn of behandeling als potentieel veilig wordt beschouwd, gaat het in fase II-testen om het veiligheidsniveau te blijven observeren. Bij deze fase is een grotere groep betrokken (meestal tussen de 100 en 300 deelnemers aan de studie).
• Fase III: Nadat een medicijn of behandeling relatief veilig en effectief is bevonden, wordt het opnieuw getest (in een fase III-studie) waarbij wetenschappers de effectiviteit en veiligheid evalueren in vergelijking met een standaardbehandeling. Bij deze fase is een veel grotere groep (ongeveer 1.000 tot 3.000) deelnemers aan de studie betrokken. Zodra een medicijn of behandeling deze fase doorstaat, komt het in aanmerking om te worden geëvalueerd voor goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).
• Fase IV: Zodra de nieuwe behandeling of het nieuwe medicijn door de FDA is goedgekeurd, wordt het nogmaals getest in een fase IV-studie - gericht op het evalueren van de veiligheid en effectiviteit op de lange termijn - bij degenen die het nieuwe medicijn gebruiken of de nieuwe behandeling krijgen toegediend.

Wat is het doel van klinische onderzoeken?

Opkomende behandeling voor natte LMD

Als u aan leeftijd gerelateerde maculaire degeneratie heeft, bent u misschien opgewonden om te horen dat er enkele veelbelovende nieuwe medicijnen en therapieën aan de horizon zijn.

Volgens de American Academy of Ophthalmology, slechts 20 jaar geleden, als een persoon natte LMD ontwikkelde, was verlies van het gezichtsvermogen op handen. Maar in 2005 werd een baanbrekende nieuwe behandeling genaamd anti-VEGF (inclusief medicijnen zoals Lucentis, Eylea en Avastin ), beschikbaar kwam.

Deze anti-VEGF-medicijnen werken om de groei van de bloedvaten te stoppen, waardoor de lekkage onder controle wordt gehouden en de schade aan de macula wordt vertraagd. Volgens de experts is de behandeling zeer effectief in het behouden van de centrale visie voor mensen met natte LMD.

Wat zijn anti-VEGF-medicijnen?

Het acroniem VEGF - wat staat voor vasculaire endotheliale groeifactor - is een eiwit dat belangrijk is bij de groei en ontwikkeling van nieuwe bloedvaten. Wanneer anti-VEGF-geneesmiddelen in het oog worden geïnjecteerd, helpen ze de groei van deze nieuwe, abnormale bloedvaten te stoppen.

Het belangrijkste nadeel van de huidige behandeling van natte LMD is misschien wel het feit dat de injecties (rechtstreeks in de achterkant van het oog) van anti-VEGF-medicijnen moeten worden gegeven om de vier tot zes weken.

Tegenwoordig is er hoop op nieuwe soorten anti-VEGF-behandelingen die niet zo vaak hoeven te worden toegediend als het huidige regime van vier tot zes weken. Sommige deskundigen zeggen dat een paar behandelingen die vandaag worden ontwikkeld, de ziekte mogelijk zelfs kunnen genezen.

Hoe leeftijdsgebonden maculaire degeneratie wordt behandeld

Retinale gentherapie

Een veelbelovende nieuwe behandeling, voor natte LMD, betreft retinale gentherapie, als alternatief voor maandelijkse ooginjecties. Het doel van gentherapie is om het lichaam te gebruiken om zijn eigen anti-VEGF te maken door een onschadelijk virus (een adeno-geassocieerd virus / AAV genaamd) in te brengen dat het anti-VEGF-gen in het DNA van een persoon draagt.

Meer specifiek vereist RGX-314-gentherapie slechts één injectie, maar deze moet via een chirurgische ingreep worden uitgevoerd. Deze behandeling maakt zich momenteel klaar om fase II van klinische onderzoeksproeven in te gaan.

Studies over RGX-314

Nu retinale gentherapie door de FDA is goedgekeurd voor andere retinale oogaandoeningen (anders dan AMD), ziet dit type behandeling er veelbelovend uit voor mensen met AMD. RGX-314 kan mogelijk werken om VEGF jarenlang na toediening te blokkeren; dit zou op zijn beurt helpen om de ontwikkeling van de symptomen van natte LMD te remmen, namelijk de onrijpe bloedvaten die bloed in het netvlies lekken.

In een fase I / II klinische studie waarbij 42 mensen betrokken waren, deden 9 van de 12 deelnemers aan de studie dat niet verdere anti-VEGF-injecties nodig hebben gedurende zes maanden na één RGX-314-injectie. Bovendien werden er tijdens het onderzoek geen bijwerkingen waargenomen.

ADVM-022

Een ander potentieel effectief type gentherapie kan worden toegediend in een poliklinische setting (zoals de spreekkamer). Deze therapie wordt ADVM-022 genoemd en gaat ook over naar fase II klinische onderzoeken. Er wordt geschat dat beide therapieën (zowel ADVM-022 als RGX-314) in slechts drie jaar (ongeveer 2023) beschikbaar zouden kunnen zijn voor mensen met natte LMD.

Het Port Delivery System

Het Port Delivery System (PDS) is een heel klein (kleiner dan een rijstkorrel) apparaat dat anti-VEGF-medicatie kan opslaan. De PDS wordt tijdens een chirurgische ingreep in het oog geïmplanteerd; het zorgt voor een continue afgifte van anti-VEFG-medicatie in het oog.

Met het Port Delivery System kunnen mensen met natte LMD ooginjecties helemaal vermijden. Door de procedure kunnen mensen met natte LMD tot twee jaar doorgaan zonder een behandeling nodig te hebben.

Het bijvullen van de medicatie kan worden gedaan via een doktersbezoek. Maar de procedure om de medicatie opnieuw te vullen is iets ingewikkelder dan de anti-VEGF-injecties die momenteel de standaardbehandeling zijn voor natte LMD.

Deze innovatieve behandeling bevindt zich nu in fase drie klinische onderzoeken en kan mogelijk binnen drie jaar (rond 2023) beschikbaar zijn voor gebruik door de consument.

Studie van Lucentis (Ranibizumab) Port Delivery System

Een fase II gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie uit 2019 (beschouwd als het gouden label van medische onderzoeken), gepubliceerd door de American Academy of Ophthalmology, evalueerde de veiligheid en effectiviteit van het Port Delivery System met het anti-VEGF-medicijn Lucentis (ranibizumab) voor natte LMD-behandeling. Het is een feit dat u zich geen zorgen hoeft te maken.

Uit de studie bleek dat de PDS goed werd verdragen en dat de PDS bij mensen met leeftijdsgebonden LMD resulteerde in een respons die vergelijkbaar was met maandelijkse intravitreale (in de achterkant van het oog) injecties met anti-VEGF (ranibizumab) behandelingen.

"De PDS bleek goed verdragen te worden met het potentieel om de behandelingslast [de werklast van de gezondheidszorg veroorzaakt door een chronische aandoening] bij nAMD [leeftijdsgerelateerde AMD] te verminderen met behoud van het gezichtsvermogen", schreven de auteurs van het onderzoek. de ranibizumab PDS-behandelingsstudie is (vanaf 2020) geëvolueerd naar een fase III-studie.

Oogdruppels

Anti-VEGF-oogdruppels voor natte LMD is een andere nieuwe behandelingsmethode voor LMD die zich in de beginfase van een klinische proef bevindt, maar nog niet bij mensen is gebruikt. De behandeling is op dieren getest.

Zodra de medicinale oogdruppels als veilig genoeg worden beschouwd voor menselijk gebruik, zullen klinische onderzoeken beginnen.Het kan meer dan 10 jaar duren (rond het jaar 2030) voordat anti-VEGF-oogdruppels voor natte LMD beschikbaar zijn voor gebruik door de consument.

Orale tabletten

Een anti-VEGF-pil die oraal (via de mond) moet worden ingenomen, kan in de komende vijf jaar (ongeveer 2025) voor het publiek beschikbaar zijn. De pilvorm van het medicijn stelt mensen met natte LMD in staat om de frequentie van anti-VEGF-injecties te elimineren of te verminderen.

Nu, in de fase II-fase van klinische onderzoeksproeven, proberen ontwikkelaars van orale medicatie voor natte LMD de bugs op te lossen. De medicatie heeft momenteel veel bijwerkingen, zoals misselijkheid, krampen in de benen en leververanderingen.

Zodra het medicijn als veilig kan worden beschouwd en gevaarlijke bijwerkingen kunnen worden geëlimineerd, kan het worden overwogen voor consumptie door de consument.

Langdurige anti-VEGF-injecties

In de geneesmiddelenindustrie worden verschillende nieuwe anti-VEGF-medicijnen ontwikkeld om de frequentie van injecties te verminderen. Deze omvatten geneesmiddelen zoals Abicipar en Sunitinab, die naar schatting drie tot vijf jaar (in het jaar 2023 tot 2025) duren voordat ze worden goedgekeurd voor gebruik door de consument.

Een ander nieuw medicijn, Beovu, is al goedgekeurd voor gebruik in de VS. Beovu-injecties kunnen wel drie maanden duren en het innovatieve medicijn zou effectiever zijn in het drogen van vloeistof die zich in het netvlies heeft opgehoopt als gevolg van natte LMD.

Combinatie medicamenteuze behandelingen

Nieuwe combinatiemedicijnen voor LMD omvatten een combinatie van geneesmiddelen die al op de markt zijn, voor de behandeling van LMD. Het doel is een veelzijdige behandelaanpak gericht op het vergroten van het voordeel van de medicijnen en het langer laten duren van de injecties.

Een van die combinaties is een oogdruppel om glaucoom te behandelen, genaamd Cosopt (dorzolamide-timolol), die wordt getest in combinatie met anti-VEGF-injecties. Studies tonen aan dat deze twee geneesmiddelen, wanneer ze samen worden gegeven, kunnen helpen om de retinale vloeistof beter te verlagen dan alleen anti-VEGF-injecties alleen kunnen bereiken.

Bestralingstherapie

Stralingstherapie, vergelijkbaar met het type behandeling dat gewoonlijk wordt gebruikt om kanker te behandelen, wordt verondersteld de groei van abnormale bloedvaten veroorzaakt door natte LMD te vertragen. Stralingstherapie zou op dezelfde manier werken als bij de behandeling van kanker. Dit wordt bereikt door snelgroeiende cellen te vernietigen.

Maar de veiligheid op de lange termijn moet nog worden geëvalueerd voordat bestralingstherapie kan worden beschouwd als een reguliere optie voor de behandeling van AMD. Er zijn twee soorten bestralingstherapie beschikbaar in het VK en Zwitserland en deze zullen binnenkort in de Verenigde Staten worden getest. De verwachting is dat klinische proeven binnen een jaar (rond 2021) zullen beginnen.

Opkomende behandeling voor droge LMD

De meerderheid van de gevallen van AMD betreft het langzaam ontwikkelende type AMD, droge AMD genaamd. Momenteel zijn er vanaf 2020 geen behandelingsopties beschikbaar voor droge LMD, maar er staan ​​enkele veelbelovende nieuwe therapieën op stapel.

Stamceltherapieën

Stamceltherapie wint tegenwoordig aan kracht voor alle soorten behandelingen, inclusief vele vormen van kanker, evenals voor droge LMD. Het doel van stamceltherapie voor AMD is dat de nieuwe stamcellen retinale cellen kunnen vervangen die zijn beschadigd of vernietigd door symptomen van AMD.

Stamcellen worden vaak via IV-infusie in de bloedcirculatie van het lichaam gebracht. Maar onderzoekers werken eraan om de stamcellen rechtstreeks in de ogen te transplanteren. Een van de strategieën is het plaatsen van de stamcellen in een vloeibare suspensie die onder het netvlies kan worden geïnjecteerd.

Hoewel stamceltherapie voor AMD alleen in kleine klinische onderzoeken is onderzocht, zeggen de experts dat dit behandelingsregime veelbelovend is.Het nadeel is dat het nog 10 tot 15 jaar kan duren (rond het jaar 2030 of 2035) voor stamcel therapie bewezen effectief en veilig te zijn voor consumenten.

Studie van stamceltherapie voor AMD

Een kleine studie onder mensen met natte LMD, gepubliceerd door de New England Journal of Medicine, ontdekte dat het gebruik van de eigen stamcellen van een persoon om beschadigde retinale cellen te vervangen, resulteerde in het behouden van de gezichtsscherpte gedurende een jaar na de procedure.

De auteurs van de studie schreven: "Dit lijkt erop te wijzen dat de operatie heeft bijgedragen tot het stoppen van de progressie van de ziekte." Hoewel deze studie niet aangeeft dat stamceltherapie effectief is voor droge LMD, zijn veel wetenschappers ervan overtuigd dat aanstaande studies over stamcel therapie voor droge LMD zal veelbelovend zijn.

Injecties voor droge AMD

Apl-2 is een medicijn dat intravitreaal (direct in de achterkant van het oog) kan worden geïnjecteerd om de voortgang van droge LMD te vertragen en de retinale cellen te beschermen tegen vernietiging. Deze behandeling bevindt zich in de fase III-proeffase en zal naar verwachting over ongeveer drie tot vijf jaar beschikbaar zijn (rond het jaar 2023 tot 2025).

Andere potentiële nieuwe droge AMD-behandelingen

Er zijn verschillende andere potentieel effectieve nieuwe behandelingsmodaliteiten aan de horizon voor droge LMD, waaronder:

• Oracea: Een oraal antibioticum met ontstekingsremmende eigenschappen, het kan beschikbaar zijn voor mensen in het late stadium van droge LMD. Oracea bevindt zich momenteel in fase III-onderzoeken en is mogelijk al in 2021 beschikbaar.
• Metformine: Een medicijn dat vaak wordt gegeven aan mensen met diabetes, het bleek het risico op het ontwikkelen van LMD te verlagen. Dit kan te wijten zijn aan de ontstekingsremmende eigenschappen van metformine. Metformine bevindt zich vanaf 2020 in een fase II-studie.

Een woord van Verywell

Uw oogarts (of andere zorgverlener) is de expert als het gaat om welk type nieuwe LMD-behandeling voor u geschikt is. Er zijn veel factoren waarmee u rekening moet houden, zoals het type AMD, uw symptomen, de mate van progressie van de ziekte en meer.

Bovendien is er geen enkele behandeling die geen nadelen heeft. Sommige opkomende behandelingen blijken misschien zeer weinig bijwerkingen te hebben, maar de selectiecriteria van de patiënt (de criteria die worden gebruikt om in aanmerking te komen als deelnemer aan het onderzoek) kunnen erg streng zijn (zoals voor chirurgisch implanteerbare telescooplenzen). Andere behandelingen / medicijnen kunnen bijwerkingen hebben.

Uiteindelijk is het belangrijk om open te blijven staan ​​voor nieuwe mogelijkheden terwijl u samen met uw zorgteam de beste nieuwe AMD-behandeling voor u ontdekt.