Behandelingskeuzes bij essentiële trombocytemie

Inhoud

• Behandelingsopties

Essentiële trombocytemie (ET) is een van een groep bloedaandoeningen die myeloproliferatieve neoplasmata wordt genoemd. Andere soorten myeloproliferatieve neoplasmata zijn onder meer primaire myelofibrose en polycythaemia vera.

Genetische mutaties bij essentiële trombocytemie leiden tot een extreem hoog aantal bloedplaatjes (trombocytose). Veel mensen hebben geen symptomen op het moment van diagnose en zullen een normale levensverwachting hebben. Complicaties zijn onder meer stolselvorming (leidend tot beroerte, hartaanval, een stolsel in de longen of diepe veneuze trombose), ontwikkeling van myelofibrose of transformatie naar acute myeloïde leukemie (AML). Een ongebruikelijke complicatie van essentiële trombocytemie is de ontwikkeling van de verworven ziekte van von Willebrand, een bloedingsstoornis.

De meeste mensen zullen ooit therapie nodig hebben om complicaties te voorkomen. Een normale levensverwachting is echter niet ongewoon.

Behandelingsopties

Als u wordt gediagnosticeerd met essentiële trombocytose, is de logische volgende vraag: "wat zijn mijn behandelingsopties?" Er zijn verschillende opties die uw arts met u zou moeten bespreken. De behandeling die uw arts aanbeveelt, is waarschijnlijk gebaseerd op verschillende factoren: uw symptomen, uw leeftijd en uw laboratoriumwaarden. De meeste mensen zullen meerdere jaren zonder behandeling nodig hebben, die meestal wordt gestart als u een stolsel krijgt.

1. Aspirine: Een dagelijkse lage dosis aspirine wordt meestal gebruikt om mensen met vasomotorische symptomen te behandelen. Vasomotorische symptomen zijn onder meer hoofdpijn, duizeligheid, pijn op de borst, verbranding van handen en voeten en visuele veranderingen. Het is niet ongebruikelijk dat aspirinetherapie samen met andere behandelingen wordt gebruikt. Behandeling met hoge doses aspirine is in verband gebracht met een verhoogd risico op bloedingen en wordt niet aanbevolen.
2. Hydroxyureum: Het orale chemotherapie-middel hydroxyureum vermindert het risico op trombose bij essentiële tromobcytose door het aantal bloedplaatjes te verlagen. Hydroxyurea wordt gestart met een lage dosis en verhoogd totdat het aantal bloedplaatjes bijna normaal is (100.000 - 400.000 cellen per microliter). Hydroxyurea wordt over het algemeen goed verdragen zonder noemenswaardige bijwerkingen. Bijwerkingen zijn onder meer hyperpigmentatie (donker worden) van de huid, nagelveranderingen (meestal donkere lijnen onder de nagel), huiduitslag en mondzweren. Hydroxyurea verlaagt ook het aantal witte bloedcellen (met name het aantal neutrofielen) en het hemoglobine, wat nauwlettend moet worden gevolgd met volledige bloedceltellingen (CBC).
3. Anagrelide: Anagrelide is een oraal medicijn dat het aantal bloedplaatjes verlaagt door de productie van bloedplaatjes in het beenmerg te remmen. Het wordt meestal gebruikt wanneer hydroxyurea niet effectief is. Net als bij hydroxyurea wordt anagrelide gestart met een lage dosis en verhoogd tot het gewenste effect. Bijwerkingen zijn onder meer hoofdpijn, hartkloppingen (snelle hartslag), vochtretentie en diarree. Deze bijwerkingen verdwijnen doorgaans bij voortgezette behandeling.
4. Alfa-interferon: Alfa-interferon kan worden gebruikt om het aantal bloedplaatjes te regelen bij essentiële trombocytemie, polycythaemia vera en primaire myelofibrose. Het kan ook de grootte van de milt verkleinen. Alfa-interferon wordt dagelijks subcutaan (onderhuids) toegediend. Alfa-interferon is ook verkrijgbaar in een langwerkende vorm, gepegyleerd interferon genaamd, die eenmaal per week kan worden gegeven. Interferontherapie is meestal gereserveerd voor zwangere vrouwen of mensen die niet reageren op hydroxyurea-therapie.
5. Bloedplaatjesferese: Bloedplaatjesferese is een procedure waarbij de bloedplaatjes uit de bloedsomloop worden verwijderd. Bloed wordt verwijderd via een intraveneuze (IV) katheter en verzameld in een machine waar de bloedplaatjes worden gescheiden van de andere delen van het bloed (witte bloedcellen, rode bloedcellen en plasma). Het bloed, minus de bloedplaatjes, wordt via IV teruggevoerd naar het lichaam met een zoutoplossing of plasma. Bloedplaatjesferese is voorbehouden aan mensen met een extreem hoog aantal bloedplaatjes, ernstige stolselvorming (in longen, hersenen) of bloeding. Het effect van bloedplaatjesferese is tijdelijk, dus een andere behandeling zal moeten worden gestart voor langdurige controle van het aantal bloedplaatjes.

Alle hierboven besproken behandelingen genezen essentiële trombocytemie niet. Ze verlagen alleen het aantal bloedplaatjes, waardoor het risico op het ontwikkelen van een bloedstolsel of verworven ziekte van von Willebrand afneemt.Op dit moment is er geen genezende therapie voor essentiële trombocytemie. Gelukkig kan de meerderheid van de mensen met essentiële trombocytemie, ondanks het gebrek aan genezende therapie, een volledig productief leven leiden.