Inhoud
- Een inleiding tot adrenoleukodystrofie (ALD)
- Wat is Lorenzo's olie?
- De jongen die de behandeling inspireerde
- Beschikbaarheid van Lorenzo's Oil
Een inleiding tot adrenoleukodystrofie (ALD)
Adrenoleukodystrofie (ALD) is een genetische ziekte die een opeenhoping van vetzuren met een lange keten veroorzaakt die myeline, de beschermende laag over de neuronen in de hersenen, vernietigen. Zonder deze beschermende bedekkingen kunnen degeneratieve symptomen zoals blindheid, doofheid, toevallen, verlies van spiercontrole en progressieve dementie allemaal voorkomen.
Symptomen van ALD verschijnen over het algemeen tussen de leeftijd van vier en tien jaar. De ziekte vordert snel en is gewoonlijk fataal binnen twee tot vijf jaar na het begin van de symptomen. Vanwege de manier waarop ALD wordt overgeërfd, via het X-chromosoom, treft de meest ernstige vorm van de aandoening alleen jongens. De bijnier wordt ook aangetast, bekend als de ziekte van Addison, in 90 procent van de gevallen.
Wat is Lorenzo's olie?
Volgens The Myelin Project is Lorenzo's Oil een combinatie van een 4 op 1 combinatie van erucazuur en oliezuur, gewonnen uit respectievelijk raapzaadolie en olijfolie. Als de olietherapie vroeg wordt gestart bij asymptomatische jongens met ALD, of jongens die nog geen symptomen hebben vertoond, is bewezen dat het de hoeveelheid vetzuren met lange ketens vermindert bij dagelijkse inname, wat het begin van de ziekte kan vertragen.
Studies hebben echter niet kunnen aantonen dat de olie de ziekteprogressie stopt en het is bekend dat het beschadigde myeline niet omkeert of herstelt. De beste behandeling die momenteel beschikbaar is voor ALD is een beenmergtransplantatie terwijl deze nog asymptomatisch is. Beenmergtransplantaties zijn echter zeer riskant voor jonge patiënten vanwege het risico op infectie en afstoting.
De jongen die de behandeling inspireerde
De behandeling wordt "Lorenzo's olie" genoemd, naar Lorenzo Odone, een jongen met ALD wiens ouders, Michaela en Augusto, weigerden te accepteren dat er geen behandeling voor ALD was en dat Lorenzo kort na zijn diagnose in 1984 zou overlijden. Door intensief onderzoek en volharding Hielpen Lorenzo's ouders bij de ontwikkeling van de olie.
Nadat Lorenzo de olie elke dag had ingenomen sinds de ontwikkeling ervan, overleefde hij uiteindelijk de voorspellingen van artsen met meer dan 20 jaar. Hij stierf een dag na zijn 30ste verjaardag aan complicaties van longontsteking. Het verhaal van de familie werd beroemd geportretteerd in de film uit 1992, Lorenzo's Oil, met in de hoofdrol Susan Sarandon en Nick Nolte.
Beschikbaarheid van Lorenzo's Oil
Lorenzo's olie is momenteel alleen verkrijgbaar voor patiënten in de Verenigde Staten die deelnemen aan een klinische proef, aangezien het nog steeds als een experimenteel medicijn wordt beschouwd. De olie is niet goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor marketing. Dat gezegd hebbende, kunnen sommige verzekeringen de kosten van de experimentele behandeling dekken. De olie wordt gezamenlijk vervaardigd door Croda International of Britain en SHS International. SHS International is de wereldwijde distributeur van de olie.